Zdravila sirote in razlogi za njihove v nebo vpijoče cene

»Zdravila sirote« so po definiciji Evropske agencije za zdravila (EMA) zdravila za bolezni, ki prizadenejo manj kot 5 ljudi od 10.000. V EU to pomeni približno 250.000 ljudi, v ZDA pa je meja določena pri 200.000 ljudeh. Razvoj zdravil za redke bolezni je v preteklosti zaostajal za razvojem zdravil za bolj pogoste tegobe. Zaradi manjšega števila pacientov in višjih cen lansiranja na trg se zdijo zdravila za redke bolezni manj donosna za farmacevtska podjetja, saj je cena proizvodnje ene enote bistveno višja v primerjavi s pogosteje predpisanimi zdravili.

Cene zdravil sirot predstavljajo veliko breme za zdravstvene sisteme in paciente, kar vzbuja pomisleke glede njihove dostopnosti. Zaradi bogatih koristi, ki so na voljo podjetjem, ki ustvarjajo zdravila sirote, se poraja vprašanje, ali sedanji sistem deluje ali so cene pretirane. Da bi razumeli na videz astronomske cene zdravil za redke bolezni, je treba razumeti razloge zanje, ki se skrivajo pod površjem.

Povračilo stroškov naložbe

Pogost argument, ki pojasnjuje visoke cene zdravil sirot, je potreba po povrnitvi stroškov naložb v raziskave in razvoj. Čeprav enotne sprejete ocene stroškov lansiranja novega zdravila na trg ni, je pogosto navajana študija iz leta 2016, ki jo je izvedel Tufts Center for the Study of Drug Development, to ceno ocenila na 2,6 milijarde ameriških dolarjev.[1] Farmacevtske družbe trdijo, da bi morala cena poleg surovin in proizvodnje vključevati tudi stroške raziskav in razvoja zdravil, ki niso pridobila zelene luči za prodajo na trgu. Navsezadnje se le približno 10 % zdravil uspe iz začetnih faz razvoja prebiti na trg.[2]

Eden od načinov, kako farmacevtska podjetja povrnejo svoje naložbe, je prav skozi cene zdravil. Zaradi majhnega števila bolnikov, ki jemljejo zdravila sirote, so njihove cene pogosto visoke. Nadaljnji dejavnik, ki vpliva na cenovno raven, je časovno omejena možnost povrnitve stroškov. Čeprav je razvoj zdravil drag in zapleten, jih je kopirati razmeroma enostavno. Razvijalci zdravil sirot imajo tako za povrnitev svojih stroškov na voljo le kratko časovno obdobje. Zdravila jim prinašajo profit le, dokler so zaščitena s patenti, saj lahko po poteku pravic intelektualne lastnine na trg vstopijo cenejša generična zdravila.

Patentna zaščita

Patentna zaščita pa nikakor ni neomejena. Mednarodne in evropske določbe določajo najdaljše trajanje varstva na 20 let. To obdobje se lahko v EU z dodatnim varstvenim certifikatom podaljša do pet let. To podaljšanje zaščitnega obdobja je upravičeno, saj za proizvajalce zdravil pomeni nadomestilo za čas, ki so ga izgubili med dolgotrajnimi testiranji in kliničnim preskušanjem, medtem ko so morali čakati na dovoljenje za trženje v EU. Proizvajalci zdravil sirot morajo tako v omejenem obdobju povrniti visoke stroške svojih naložb. Čeprav se zdi 20 let dolgo obdobje, je z ozirom na visoke stroške raziskav in razvoja relativno kratko. Poraja se torej vprašanje, ali bi morali podaljšati dolžino zaščitnega obdobja. Bi to pomagalo znižati visoke cene zdravil, zlasti zdravil sirot?

Na to vprašanje ni jasnega odgovora. Medtem ko bi daljše obdobje zaščite s patenti farmacevtskim družbam dalo več časa za povrnitev stroškov raziskav in razvoja, to ne bi nujno pomenilo tudi nižjih cen. Poleg tega so lahko patenti razglašeni za neveljavne, njihovim razvijalcem pa grozi konkurenca, kar dodatno upravičuje višje cene. Sedanje trajanje obdobja zaščite torej dosega nujno potrebno, četudi krhko, ravnovesje med omogočanjem izdelovalcem zdravil, da izkoristijo svoje izume, in postopno dostopnost za širšo javnost.

Spodbujanje razvoja

Zdravila sirote so medicinski preboj, ki korenito izboljšuje življenje bolnikov. Naložbe v zdravila sirote bi bile za investitorje neprivlačne, če bi jih bile farmacevtske družbe primorane razvijati z izgubo. Zato je ključno dovoliti znanstvenikom, da si povrnejo vložke in poslujejo z dobičkom, saj to spodbuja prihodnje raziskave na področju inovativnih zdravil.

Da bi spodbudila biotehnološka in farmacevtska podjetja k razvijanju zdravil, ki jih je drago dati na trg zaradi majhnega števila bolnikov, ki jih jemljejo, je ameriška vlada leta 1983 sprejela zakon o zdravilih sirotah. V ZDA so zdravilom sirotam na voljo sedemletno obdobje tržne ekskluzivnosti, davčne olajšave za stroške raziskav in razvoja, znižane pristojbine ter zvezne in državne donacije za razvoj zdravil. Ekvivalentna zakonodaja v EU je začela veljati leta 1999 in je uvedla v veliki meri podobne prednosti za zdravila sirote, pri čemer traja obdobje ekskluzivnosti na trgu tri leta. Po podatkih agencije EMA je bilo med letoma 2000 in 2018 podeljenih 164 prvih »zdravilo sirota« in 22 podaljšanj zaščite.[3]V ZDA je to število od sprejetja zakonodaje leta 1983 do leta 2018 doseglo 503.[4]

Najdražje zdravilo na svetu

In kako se ta poseben režim izvaja v praksi? Poglejmo si primer spinalne mišične atrofije (SMA). Ta bolezen uničuje živce, ki nadzorujejo mišice, kar posledično otežuje opravljanje tudi najosnovnejših funkcij. SMA letno prizadene 1 od 10.000 novorojenčkov,[5] razvoj zdravil za to bolezen pa je v preteklosti bil počasen. Do nedavnega je bila najnaprednejše zdravilo za to bolezen Biogenova »Spinraza«, ki jo morajo bolniki jemati redno, za nedoločen čas. Novo zdravilo »Zolgensma«, ki ga je razvil AveXis, hčerinska družba globalnega velikana Novartis, ponuja enkratno gensko terapijo, ki popravlja gene, ki prenašajo bolezen. En odmerek novega zdravila zadostuje za dolgotrajne koristne učinke, kar pomeni tudi dolgoročne prihranke in izboljšano kakovost življenja. Ker je SMA najpogostejši genetski vzrok smrti dojenčkov, lahko novo zdravilo upravičeno imenujemo medicinski preboj. Vendar je za to zdravilo treba plačati zasoljeno ceno, ki se je pojavila na naslovnicah medijev po vsem svetu. Pri 2,1 milijona dolarjev, si je Zolgensma prislužila naslov najdražjega zdravila na svetu.

Pogled naprej

Visoke cene zdravil nas ne bi smele odvrniti od dejstva, da takšnih zdravilih verjetno nikoli ne bi bilo brez spodbud, ki jih ponuja sistem zdravil sirot, in možnosti, da so raziskovalci nagrajeni za svoje inovacije. Poseben režim zdravil sirot in možnost postavljanja tržnih cen zdravil sta pripomogla k novim znanstvenim prebojem in izboljšala življenja bolnikov z redkimi boleznimi po vsem svetu. Medtem ko so stroški številnih zdravil sirot brez dvoma visoki, jih je mogoče omiliti z vključitvijo v sisteme zdravstvenega varstva ali s prilagodljivimi načini plačila, s čimer se lahko doseže ravnovesje med spodbujanjem farmacevtskih podjetij k inovacijam in dostopnostjo zdravil za redke bolezni pacientom. Vendar režim zdravil sirot sam po sebi ni dovolj. Le v kombinaciji z močnim patentnim varstvom lahko učinkovito spodbudi njihov razvoj.

Obstajajo jasne prednosti preferenčnega obravnavanja zdravil sirot in njihovih proizvajalcev v boju proti redkim boleznim. V prvi vrsti je farmacevtske družbe spodbudilo k razvoju zdravil za prej neozdravljive bolezni. Pot do ustreznega ravnovesja med dostopno ceno zdravil in učinkovito spodbuditvijo njihovih razvijalcev pa je še dolga, saj bo le čas pokazal, ali obstajajo učinkovitejši načini za razvoj enostavno dostopnih zdravil za redke bolezni.

[1] JA DiMasi, HG Grabowski in RW Hansen, 'Innovation in the pharmaceutical industry: New estimates of R&D costs' (2016) 47 Journal of Health Economics 20 uporabljeno 9. 1. 2020.

[2] K Smietana, M Siatkowski and M Møller, 'Trends in clinical success rates' (2016) 15 Nature Reviews Drug Discovery 379 uporabljeno 9. 1. 2020.

[3] European Medicines Agency, 'Orphan medicines figures' (2018) uporabljeno 9. 1. 2020.

[4] IQVIA Institute for Human Data Science, 'Orphan Drugs in the United States' (December 2018) uporabljeno 9. 1. 2020.

[5] A D'Amico, E Mercuri, FD Tiziano et al, 'Spinal muscular atrophy' (2011) 6 Orphanet Journal of Rare Diseases 71 uporabljeno 9. 1. 2020.